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SMA基因疗法为诺华和Regenxbio赢得了胜利

2019-05-25 10:00:47 来源:

有超过6,000种遗传性疾病,大多数没有任何监管部门批准的治疗方案。这令人沮丧,但有希望的理由;基因疗法正在开发中,旨在解决遗传疾病的根本原因。上周五,美国食品和药物管理局(FDA)对诺华公司(纽约证券交易所代码:NVS)Zolgensma进行了绿灯,这是一种用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的革命性基因疗法。

Zolgensma每年42.5万美元的价格表明它将成为诺华的重磅炸弹;如果是这样,那么Regenxbio(纳斯达克股票代码:RGNX)每年可以获得9个版税。以下是您需要了解的有关此重要批准的信息。

什么是SMA?

脊髓性肌萎缩是一种遗传性疾病;SMA患者无法产生存活运动神经元(SMN)蛋白,这对运动神经元起作用至关重要。由于它们不产生SMN,患有该病症的婴儿可能丧失其独立进食和呼吸的能力;在他们的第二个生日之前,10名被诊断患有1型SMA的婴儿中约有9名去世,或需要永久性呼吸机支持。

每年有450多名儿童在美国出生时患有SMA;如果你包括欧洲,受影响的婴儿数量约为1,000。由于早期诊断和干预对于对抗这种疾病至关重要,因此在新生儿中筛查SMA变得越来越普遍。

Zolgensma做了什么

从历史上看,SMA治疗涉及支持治疗,但Biogen(纳斯达克股票代码:BIIB)和Ionis制药公司(纳斯达克股票代码:IONS)在试验证明它可以帮助患者后,于2016年获得了FDA对Spinraza的批准。

Spinraza已经成为照顾SMA患者的主要药物,但它不是一种完美的药物。它旨在修复SMN2中的剪接错误,SMN2是大多数SMA患者中存在的备用基因,可以恢复更完整的SMN生成。然而,在给药的第一年期间需要将其注射到脊髓周围的液体中四次,之后每年注射三次。在试验中,只有40%接受过治疗的患者在运动里程碑方面取得了进步。

Zolgensma的工作方式不同,可以说更好。

Zolgensma不是修复SMN2中的剪接错误,而是使用由Regenxbio专门设计的病毒载体AAV9来提供缺失或突变的SMN基因的功能性拷贝。与Spinraza不同,它只需要一剂。

在临床试验中,对Zolgensma的反应非常明显。患者在治疗一个月内经历了快速的运动功能改善,并且两年以上的益处已经持久。

截至2019年3月,参加Str1ve临床试验的21名患者中有19名存活,不需要永久性通气,其中13名患者已达到14个月。此外,10名患者在平均12.1个月的时间内能够无支撑地坐着至少30秒,诺华公司表示,该患者组通常不会发生这种情况。此外,诺华公司的研究表明,只有约25%符合入选Str1ve标准的患者预计寿命将超过14个月。

在另一项名为Start的试验中,招募了15名患者,其中包括12名参加高剂量队列的患者。在24个月时,所有12名高剂量患者都活着而不需要永久性通气,9名患者能够在没有支持的情况下坐下至少30秒。

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