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诺华公司200万美元的基因疗法是世界上最昂贵的药物

2019-05-25 10:00:47 来源:

瑞士制药商诺华公司(Novartis)上周五获得美国批准其基因疗法Zolgensma用于脊髓性肌萎缩症(SMA),这是婴儿死亡的主要遗传原因,并将一次性治疗定价为创纪录的2.125美元百万。

美国食品和药物管理局批准Zolgensma用于SMA的2岁以下儿童,包括那些尚未出现症状的儿童。该批准涵盖了最致命的遗传性疾病形式的婴儿,以及那些可能在以后出现虚弱症状的婴儿。

“对于患有最严重SMA形式的婴儿来说,这可能是一种新的护理标准,”洛杉矶儿童医院的儿科神经病学家Emmanuelle Tiongson博士说,他根据扩大的入院计划向患者提供了Zolgensma。“现在的工作是试图与保险公司谈判,这将是一个长期的节省。”

诺华公司的高管为这个价格辩护说,一次性治疗比昂贵的长期治疗更有价值,每年花费数十万美元。

诺华公司在去年引发了关于基因治疗价值的辩论,估计其治疗效果将达到每位患者高达500万美元的成本效益。美国独立研究组织临床与经济评论研究所(ICER)于4月份进行的一项评估得出结论,诺华公司对Zolgensma的估值过高。

但周五,ICER表示,基于诺华公司的额外临床数据,广泛的FDA标签及其推出价格,它认为该药物在成本效益范围内处于其上限范围内。

诺华公司表示,它正在为健康保险公司提供Zolgensma的分期付款选项以及如果处理不起作用而退款,以及承诺标准化承保条款的付款人的前期折扣。

诺华公司首席执行官瓦斯·纳西姆汗(Vas Narasimhan)对佐尔根斯马(Zolgensma)采取了很多措施,并表示如果出生后不久就将其作为SMA的近乎治愈方法。但证明其耐久性的数据仅延长至五年左右。该疗法使用病毒为出生时缺陷基因的婴儿提供SMN1基因的正常拷贝。它通过输液提供。

生物的竞争

诺华公司预计今年晚些时候将获得欧洲和日本的批准。Zolgensma将与Biogen公司的Spinraza竞争,后者是SMA首次批准的治疗方法。

对于出生时I型最严重的婴儿,该疾病通常会在数月内导致瘫痪,呼吸困难和死亡。SMA影响每10,000个活产婴儿中的一个,其中50%至70%患有I型疾病。

Spinraza于2016年底批准,每四个月需要输注到椎管内。其初始年度的定价为750,000美元,此后每年375,000美元的定价也被ICER视为过高。

一些神经科医生认为基因治疗成为严重SMA新生儿的首选治疗方法,同时承认家属可能会选择等待Zolgensma的长期安全性和疗效数据。诺华正在研究一名接受Zolgensma治疗的重症婴儿的死亡是否与治疗有关。

“大多数家庭都希望进行基因治疗,因为它避免了频繁的脊柱穿刺,”盐湖城犹他大学的Russell Butterfield博士说。Butterfield已收到Biogen的咨询付款。

美国食品和药物管理局表示,根据涉及36名2周至8个月患者的临床试验,它批准了Zolgensma。该机构表示,使用Zolgensma治疗的患者在发育运动里程碑方面表现出显着改善,例如头部控制和坐起来的能力。

Zolgensma最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。FDA要求Zolgensma的标签包含可能发生急性严重肝损伤的警告。

随着另外的研究正在进行中,诺华公司表示,到目前为止,已有超过150名Zolgensma患者接受治疗,Zolgensma是去年以87亿美元收购AveXis而获得的。

根据Refinitiv的调查,华尔街分析师预计到2022年销售额将达到20亿美元。Spinraza去年的销售额达到了17亿美元,并且在2022年达到了22亿美元.Roche正在开发口服药物risdiplam,并计划在今年晚些时候申请批准。

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